Исследователи уверены: их открытие поможет эффективно восстанавливать зрение, потерянное из-за наследственных и возрастных заболеваний. Новый метод обещает быть более удобным для специалистов и более дешевым – для пациентов.
Вообще использование вирусов для доставки нужных генов в ткани – не новость. К примеру, аденоассоциированный вирус (AAV) уже два десятилетия активно применяют в генотерапии. Ученые пользовались AAV для доставки генов в клетки больных раком простаты, гемофилией, муковисцидозом и т.д.
Гораздо сложнее было «заставить» вирус AAV транспортировать здоровый ген к глазам пациентов. Хотя, попытки иногда увенчивались успехом. За последние шесть лет удалось излечить более десятка больных редким наследственным заболеванием сетчатки – амавроза Лебера, которое приводит к слепоте уже в юности. Однако применяемая врачами методика требовала серьезной доработки.
Внести необходимые коррективы смогли ученые Калифорнийского университета. Они выбрали для доставки гена «невидимый» иммунной системе вирус. Главное преимущество такого вируса – в способности проникать глубоко в ткани сетчатки. Другими словами, чтобы вирус восстановил работу фоторецепторных клеток, его нужно просто «закапать» в глаза.
Эффективность методики подтвердилась на мышах. Их вылечили от наследственных болезней зрения – упомянутой выше амавроз Лебера и ювенильного Х-сцепленного ретиношизиса.
Разработчики пророчат «эволюционному» вирусу большие возможности. По их мнению, вирус помимо доставки здоровых генов сможет останавливать процессы, ведущие к смерти клеток сетчатки. Т.е бороться с причиной возрастного ухудшения зрения.