Впервые исследователям удалось нейтрализовать работу лишней 21-й хромосомы. Это делает возможным лечение «неизлечимого» синдрома Дауна и других хромосомных патологий. А также дает начало новому подходу в медицине – хромосомной терапии.
Сенсационное открытие принадлежит ученым Школы медицины Массачусетского университета. Именно они остановили работу лишней 21-й хромосомы – причину тяжелой патологии. Доказано, что синдром Дауна возникает в результате сбоя в аппарате деления клеток: к двум 21-м хромосомам (материнской и отцовской) прибавляется третья, лишняя.
Чтобы нейтрализовать действие злополучной хромосомы исследователи использовали естественный механизм подавления, происходящий в каждой женской клетке. Из клеток-фибробластов пациентки с синдромом Дауна ученые получили индуцированные плюрипотентные клетки.
Далее с помощью генной инженерии они установили в лишнюю хромосому специальный ген-выключатель XIST. Он меняет структуру Х-хромосомы, делая ее неактивной. В результате в хромосомном наборе больной клетки осталось две активные 21-е хромосомы, а гены стали работать в правильном режиме.
Эксперимент показал: науке теперь под силу «приструнить» лишнюю хромосому. А значит – есть шанс разработать методы лечения синдрома Дауна и других хромосомных патологий. Однако пока это открытие больше теоретическое, ведь опыт, проведенный «в пробирке», весьма далек от реальных условий. В то же время, даже теоретический шанс на выздоровление уже дет надежду миллионам признанных неизлечимыми больных.